今日，国家医疗保障局、人力资源和社会保障部公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称《医保目录》），并将于2024年1月1日起正式实施。作为全球首个C5补体抑制剂，舒立瑞®（通用名：依库珠单抗注射液）在中国已获批的其中三项适应症被纳入《医保目录》，包括用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），以及成人抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）。这将有效提高罹患这三种罕见病的患者对这一创新药物的可及性并在很大程度上降低患者家庭的治疗经济负担。
　　北京协和医院院长张抒扬表示，能让罕见病患者用上创新药一直是患者的诉求、医生的目标，罕见病不是单纯的医学问题，更是一个社会问题。未来需要继续推动罕见病药品快速进入门诊特殊病和门诊慢性病以享受医保待遇，多方努力打通医保用药的“最后一公里”，使罕见病家庭幸福起来。
　　中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康表示，此次多个罕见病药物被纳入《医保目录》是个好消息，期待通过社会、企业、医疗卫生系统等各方的协作创新，继续完善罕见病医疗保障，提高患者的药物可及性和可负担性。
　　阿斯利康全球执行副总裁，国际业务及中国总裁王磊表示，未来将继续支持各方合作伙伴探索多层次保障模式，积极参与建设健全罕见病诊疗生态体系。
（文章来源：广州日报）